JMT日本干细胞-保证干细胞医疗产品治疗的【FDA】是什么？

　　本文摘要

　　•FDA会评估干细胞相关医疗产品的质量

　　•FDA有一个快速批准程序，以加快药品上市批准步骤

　　必须保证与干细胞相关的医疗产品的质量，这个工作就要交给FDA。

　　FDA被称为Food and Drug Administration，或者叫做美国食品和药物管理局。美国保险福祉省(HHS: Department of Health and Human Service)的下属组织，负责医疗产品的监管和食品安全管理。

　　这次，我将解释FDA如何评估和管理干细胞医疗产品的质量!

　　目录

　　1.什么是FDA?

　　2.干细胞相关问题和FDA

　　3. FDA对干细胞应用医疗的反应

　　4.今后预期职能

　　5.总结

　　1.什么是FDA?

　　FDA是由美国领导的规范医疗产品和管理食品安全的组织。

　　FDA是行政组织，对食品、医药品、医疗器械、化妆品、香烟、玩具等的美国国民生活中有“接触”机会的品类进行各种各样的许可，取缔违法案件。

　　干细胞或类似的医疗产品也受FDA管辖。

　　FDA的官方网站以这种方式表达了其责任。

　　通过保证药品及动物医药品、生物学制剂、医疗器械、国内粮食供给、化妆品以及放出电磁波的产品的安全性和有效性来保护国民的健康，这是FDA的责任和义务。此外，通过加快技术革新，使医药品和食品更加有效、安全、更便宜，来增进国民的健康，并向国民提供正确、科学立脚点的信息，以增进国民的健康这也是FDA的责任。

　　出处：FDA

　　2.干细胞相关问题和FDA

　　2017年，FDA向佛罗里达州和加利福尼亚州的干细胞诊所和干细胞制造机构发出警告。这两家机构未经FDA批准就提供干细胞疗法，并且在产品制造过程中不符合良好生产规范(GMP)的要求。

　　诊所和生产机构认为，由于它不是药品，因此没有必要遵守GMP，但是FDA的立场是，如果不能提供有效性许可的的话是不能提供治疗的。

　　“并不是制造医药品”之所以成为当时干细胞流行的借口。为了应对这一问题，FDA进行了法律整备等行动。相关行动到目前仍在继续。

　　然后在2019年发表了如下声明。

　　“一方面继续努力阻止干细胞的诊疗所和制造商销售让患者陷入危险的未经获得许可的产品，另一方面也支持在现有机构的限制下促进合法干细胞产品开发。”

　　该声明重申了不允许使用未通过GMP(这是FDA药物批准的基础)产品的立场。

　　3. FDA对干细胞应用医疗的反应

　　由于干细胞应用于医疗的进步速度非常快，如果出现符合市场需求的产品，消费者就会倾向于流向那边。如果不能明确将其列为药品，则有发生事故的危险。

　　换句话说，如果FDA批准程序很快，就有可能对药品做出快速反应。最初，FDA有一个“快速批准程序”，以加快药品进入市场的批准步骤。有例如快速通道认定，突破性疗法认定，加速批准和优先级审查之类的系统，每个系统都有严格的要求。

　　已提交批准申请的产品将被单独检查，查看这些计划是否适用。在这里，定义了一个新类别，称为“再生医学高级疗法(RMAT)”。

　　由于它是再生医学，因此自然包括与干细胞有关的产品。此后，将筛选与干细胞相关的产品，以加快审批步骤。此名称有以下三个要求：该药物是再生医学疗法，该药物用于治疗、调节、修复和治愈严重或危及生命的疾病和症状，必须使用临床证据表明该产品符合这些疾病和症状的医疗需求潜力。

　　如果满足此要求，则开发人员可以向FDA申请“先进的再生医学疗法”进行临床试验(IND应用)。FDA随后将审查内部组织和高级疗法办公室(OTAT)，并在60天内将结果通知开发人员。

　　一旦被认定为“先进的再生医学疗法”，FDA将提供支持以促进从开发的早期阶段开始进行审查。此外，还可能有资格获得优先审核和加速批准的机会。

　　但是，这并不意味着越快越好。必须保证安全，这是药品的先决条件。因此，如果获得及时批准，则规定“申请人(开发者)需要重新评估药物的有效性等”。

　　为此，您必须提交以下三个“任意一个”作为上市后监视。

　　•临床证据，临床试验，患者登记簿，电子病历等实用资源

　　•大型验证数据集的集合

　　•批准后对所有在批准之前接受治疗的患者进行监测

　　4.今后预期职能

　　作为今后的方针，在各种各样的法律限制的前提下，制定再医学疗法、再生先进疗法的开发、评价、审查的支持规则，然后列举以下具体的内容：

　　•讨论如何促进“再生医学先进疗法”的开发

　　•再生医疗是在掌握了“先进再生医学疗法”的预测和可能性的规制基础上，为了支援开发、评价、审查，在研究室水平上推动、开展管理科学，然后进行文书的制定，在进行讨论、评议。

　　•基准制定是与利益相关者共同作业制定的

　　2016年，官民共同体SCB(Standards coordinating body)被组织起来。这个组织的目的是帮助细胞治疗产品、基因治疗产品、组织工程产品、再生医疗产品以及以细胞为基础的创药产品在世界范围内普及。具体来说，最大的目的是开发制造过程、测定、分析技术。

　　这些多个组织相互联系，一边支援在批准审查中可利用的基础开发，把改善产品开发和所需的成本、时间和资源，在提高效率的前提下有效地支持产品开发和审查，并将此作为长期目标。

　　5.总结

　　使用干细胞的治疗、干细胞相关产品的需求很高，有时会出现以干细胞为卖点、但是效果不充分的产品。虽然没有效果是个问题，但是也有人指出可能会给身体带来其他伤害，或者是同等程度的损伤。

　　如果没有在有效的同时确保安全性的话无法取得“许可”。FDA的活动，在理解干细胞再生医疗等的需求的同时，关于有效性和安全性，与到现在为止的医药品认可步骤同样的严格审查步骤，明确地表现出了保护患者和消费者的安全的意志。

　　2020年4月，美国FDA受理了Mesoblast公司的同种间充质干细胞(MSC)产品Ryoncil(remestemcel-L、MSC-100-IV)的批准申请，进入了医药品优先审查当中。

　　另外，ReproCELL的脊髓小脑变性症、干细胞产品Stemchymal的第II类相临床试验相关的临床试验计划已通过FDA审查，并被FDA指定为【促进面向罕见疾病医药品等开发】的罕见病药物。

　　在未得到FDA认可的脐带血由来干细胞产品中，细菌感染的例子有10个以上的报告，调查的结果表明，制造过程存在问题，因此重新理解了FDA重视的GMP的必要性。

　　另外，迈阿密的联邦法院还许可FDA禁止佛罗里达州US Stem Cell Clinic实施的脂肪组织由来干细胞治疗帕金森病等治疗，其他机构也大力支持FDA的行动。

　　今后，随着审查等的迅速化，这些未承认的产品会慢慢被市场淘汰，对于干细胞医药品的安全性和效果的信赖性也会得到提高，但是FDA不仅要和美国，建议也要和其他国家的类似机构联合起来制定国际基准。