日本干细胞-高效选择由 iPS 产生的干细胞来修复肌肉！由京都大学等研究开发①

　　1. 为什么肌肉修复很重要?

　　“肌肉修复”是运动后肌肉修复等运动领域中常见的术语。

　　修复因运动而受损的肌肉的诀窍对运动科学很重要，但“修复”由疾病引起的“肌肉塌陷”的研究仍处于起步阶段。

　　与运动领域修复训练有素的肌肉不同，在生病的情况下，它会导致维持身体所需的肌肉崩溃。

　　如果维持生命体所必需的肌肉在塌陷时得不到修复，不仅会干扰行走等正常生活，还可能出现呼吸障碍、心肌障碍、吞咽困难等危及生命的疾病。

　　肌肉营养不良是一种以骨骼肌坏死、再生为主要病变的肌肉疾病，是由基因异常引起的，到目前为止已经确定了50多个致病基因。

　　主要症状是与骨骼肌疾病相关的运动功能障碍，上述呼吸系统疾病和中枢神经系统疾病是全身可见的疾病。

　　这种疾病还会影响心脏，当心肌或心肌细胞死亡时，它会导致心力衰竭并且更有可能死亡。

　　换句话说，维持生命所需的肌肉也受到疾病的影响，坏死影响功能，使其成为一种相当严重的疾病。

　　肌营养不良症有多种类型，典型的一种是肌营养不良蛋白异常型。这些包括肢带型肌营养不良症、面肩肱型肌营养不良症和强直性肌营养不良症。

　　所有这些病型的原因都是基因异常，都是肌肉功能不可缺少的蛋白质的设计图基因发生了变异，结果蛋白质发生了异常。

　　当致病基因编码的蛋白质发生异常时，肌肉细胞无法维持正常功能，导致肌肉变性坏死。

　　其结果是出现肌肉萎缩、肌肉部分的脂肪、纤维化，肌肉力量下降，导致运动功能等各方面的功能障碍。

　　自从在医疗中使用干细胞以来，已经开始寻求使用干细胞使肌肉细胞恢复活力的方法作为肌营养不良症的治疗方法。

　　2013年，以京都大学、名古屋大学为中心，共计8个研究机构的共同研究，开发出了用人类iPS细胞制作肌肉细胞的方法。首先从这项研究开始介绍。

　　2. 从iPS细胞制造肌肉细胞的难度

　　从2013年以前开始尝试用iPS细胞、ES细胞等干细胞制作肌肉细胞，但分化成肌肉细胞的效率不高，而且再现性低成为了问题。

　　即使想用同样的方法制造肌肉细胞，如果iPS细胞、ES细胞的株发生了变化，肌肉细胞的形成状况也会发生变化，所以在临床中是无法使用的。

　　因此，研究小组发表了言论，将已知将细胞命运引导到骨骼肌细胞的转录因子MyoD1在人的iPS细胞中表达，并对骨骼肌进行了诱导处理。

　　然后，成功地以约90%的效率分化为骨骼肌细胞。

　　使用这个方法，从三好型肌营养不良患者身上制作iPS细胞，然后将iPS细胞诱导到骨骼肌上进行实验。

　　三好型肌腱奖杯患者会发生细胞膜的膜蛋白质、苯胺异常，所以在这个实验中，如果患者的IPS细胞中过量表现苯胺，也就是说一边补充一边诱导到骨骼肌细胞，细胞膜的异常就会得到缓和，得到了以骨骼肌细胞的修复为目标的研究成果。

　　这项技术有两个主要潜力。

　　首先，从患者身上制作iPS细胞，在实验室内再现细胞水平上的疾病状态并进行研究。

　　通过这项研究，人们期待着在探索有效的化合物、研发药物以及开发治疗方法等方面有所发展。

　　其次，有可能建立一种治疗方法，通过iPS细胞分化后的细胞来弥补因疾病而丧失的细胞功能。

　　利用干细胞进行治疗，其特点在于它可以有效的帮助人体当中替换或者再生体内的细胞， 一般情况下，干细胞都是要从患者自身当中进行提取，然后再植入患者身体当中，干细胞具有非常好的再生和繁殖能力，在不断的繁殖之下，就可以很好的修复及替换已经损伤的细胞、组织，安全、无创、无副作用，从根本上达到治疗的目的。

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