JMT日本IPS干细胞-实用化最新动向-将业务转移至京都大学iPS干细胞研究基金会

　　目录

　　1. 日本iPS干细胞储备的新动向

　　2. 日本iPS干细胞储备业务，支持突然终止

　　3. 日本决定继续支援IPS干细胞发展

　　1. 日本iPS干细胞储备的新动向

　　2020年4月，储备iPS干细胞，为企业、研究机构提供iPS干细胞的工作从日本京都大学转移到公益财团法人认证的日本京都大学iPS干细胞研究财团。

　　在此之前，日本京都大学iPS干细胞研究与应用中心一直在进行该项目。该研究所承担了使用健康人提供的细胞生产iPS干细胞，将其储存并根据每个机构的要求出售它们的任务。今后，iPS干细胞的制造、品质管理将从研究组织中独立出来，通过提高效率来推进实用化。

　　截至2020年4月，已经根据7位捐赠者捐赠的细胞创建了27株iPS干细胞。我们向公司等商业组织提供每股100,000日元的股份，并在大学等学术和研究机构免费提供该股份。今后也将维持这个价格，并且开始接受定制的特定细胞制作的业务，谋求收益化。

　　运营的经费预计约为18亿日元，预计收益化将进入正轨，到2022年为止将通过国家的补助金来运营，2023年以后将由捐款、事业收益等来提供。到目前为止，捐款聚集了约190亿日元，其中的100亿日元转移到了财团，成为运营资金。

　　这个过程有波折，日本iPS干细胞的事业本身陷入了持续的危机。在各方面的推动下，这个财团开始转移，那么迄今为止究竟发生了什么呢?

　　2.日本iPS干细胞储备业务，支援突然终止

　　据报道，2019年11月，日本停止对京都大学iPS干细胞储备事业的支持。政府每年提供10亿日元的资金来支持该项目，但由于存在从基础研究到商业化的可能性，并且公司的需求存在缺口，因此决定中止该项目。

　　虽然有报道称这一决定是由总理亲信的首相助理官和厚生劳动省的审议官进行的，并通知了山中教授，但实际上是如何决定停止支援的，目前还不清楚。

　　从根本上来说，“研究现场和考虑商业化的企业想法的差异”变得显著了。在研究现场，为了应对各种各样的疾病，或者扩大治疗的选择，打算储备几种类型的iPS干细胞。但是，企业方面表示，随着iPS干细胞类型的增加，各个类型的细胞必须进行是否癌化等安全性试验，这样的话需要成本。因为免疫抑制剂在进步，所以如果产生排斥反应的话，用免疫抑制剂抑制就好了。政府在这件事上，虽然变成了商务方面，也就是承担经济方面的负担，但内阁官房的官员们在2019年夏天访问京都大学，首先传达了中止的可能性，之后单方面宣布中止。

　　3.日本决定继续支援IPS干细胞发展

　　之后，随着时间的推移，支援将按照原定计划持续到2022年。在这个支援下制定了以事业化为目标的计划，正如2020年4月报道的那样，决定从京都大学转移到公益财团法人认定的京都大学iPS干细胞研究财团，但是为什么很快就取消了呢。

　　退出的原因有很多。之所以引起公众的关注，是因为导致停止支持的总理特别顾问与厚生劳动省副总干事之间的关系，行政部门并未扩散，以及是否中止决定几乎由官僚决定的不确定性，原因可能是这样，但在这里我将解释科学和医学上的原因。

　　认为iPS干细胞可以分化成各种细胞并用于医学治疗，但是储存的iPS干细胞最初依赖于捐献者的捐赠。换句话说，从接受移植的患者的观点来看，这意味着“由另一个人的细胞制成的iPS干细胞被用来诱导分化并移植完整的组织和器官”。发生这种情况时，患者的身体会排斥其他人的细胞。

　　创建iPS干细胞时，供体细胞从分化状态变为未分化状态，但“该细胞从何而来?”未重置。移植患者的免疫系统开始反应 “除自身以外的其他物质已进入人体”，从而开始出现排斥反应。结果，移植的组织或器官将受到攻击并且将不起作用。

　　例如，在角膜移植的情况下，当发生排斥反应时，血管可能会进入角膜。角膜需要有渗透性，因此没有血管。角膜细胞从覆盖角膜的眼泪中吸收氧气和营养。透氧性对于隐形眼镜很重要，因为角膜细胞不会从血管中吸收氧气，而是直接从外界吸收氧气。

　　当血管进入需要渗透的组织时，就会导致组织发生故障。直到现在，这种排斥导致植入的供体角膜视力恢复无法长期维持。

　　这种排斥的原因是HLA和人类白细胞抗原之间的差异。这种类型有几种，当移植不同类型的细胞，组织和器官时，患者的身体会排斥。但是，有些类型的HLA不太可能引起排斥，由这种类型的供体制造的iPS干细胞可以降低免疫排斥的风险。

　　不太可能引起排斥的HLA类型取决于患者中的HLA类型，而不仅仅是一种。因此，京都大学方面正试图通过储存来自各种HLA型供体的iPS干细胞并在发生排斥反应时提供其他HLA型iPS干细胞来提高再生医学的安全性和有效性。

　　这就是研究人员，医生和公司之间的区别。研究人员和医生通过准备各种类型的iPS干细胞并在出现排斥反应时立即提供另一种iPS干细胞，从而为排斥反应设置了解决方案。另一方面，如果准备了多种类型的iPS干细胞，则安全性确认测试将是昂贵的，也就是说，如果有10种类型的iPS干细胞，则必须在临床试验中确认每种类型的安全性，双方面都要考虑，如果必须这样做势必会减少公司的利润。

　　仅考虑这一点，就很容易想到研究患者的研究人员和医生，而公司认为利润是重中之重，但实际上却是不同的。

　　当前，不仅需要iPS干细胞，而且还需要各种业务来收益化。直到很久以前，在政府的协助下经营的企业都被告知要“靠自己赚钱，而不必依靠国家来经营”。

　　一个典型的例子是大学。拥有国家补贴和学生学费的大学现在说：“将学生学费和大学研究成果商业化，这样就可以在没有国家补贴的情况下进行运营。”这项政策，由于减少劳动力而无法维持教育费用和研究费用。如果试图提高学费并增加收入，经济上无法继续上大学的人数将会增加，结果，日本的科学技术将进一步削弱，大学也将无法提高学费。

　　换句话说，公司认为iPS干细胞事业本身在没有政府补贴的情况下运营要比获得利润更为重要(尽管我认为他们在某种程度上就是在考虑利润)。如果能够在没有政府补贴的情况下运行，则可以稳定地向医疗场所提供iPS干细胞，而不受国家政策的影响。换句话说，一旦独立于国家，iPS干细胞业务将不会受到政府更迭引起的政策变化的不利影响。

　　结果，事业化的道路变得明确，感觉向iPS干细胞的稳定供给迈进了一小步。但是，这次进行“改变官僚的独断专行和有无的方针”的政治系统还残留着，不仅限于iPS干细胞，为了发展以科学为基础的事业，是要改善这样的政治系统，还是说构建无法介入的政治系统，日本已经到了必须思考上述问题的阶段，为此也要不断寻找答案。